编者按
干细胞衍生β细胞疗法被视为1型糖尿病的潜在革命性治疗手段。2026年美国糖尿病协会科学年会（ADA2026）一场题为“弥合差距：推动干细胞衍生β细胞疗法走向广泛临床应用”的专题讨论会汇聚多位国际顶尖专家，深入探讨了患者筛选、免疫抑制、监管障碍及未来发展方向等关键议题
从胰岛移植到干细胞：突破免疫抑制瓶颈
迈阿密大学糖尿病研究所教授Jay Skyler博士在研讨会上回顾了胰岛移植的发展历程。他指出，使用尸体来源的供体胰岛进行治疗已有数十年历史，但患者需终生接受免疫抑制治疗，这一严重副作用极大限制了该疗法的应用范围。
“我们真正需要的是取得重大突破，以减少长期以来依赖的严重免疫抑制方案，”Skyler博士强调。他补充说，目前干细胞衍生β细胞疗法仅适用于两类患者群体——反复发生严重低血糖的患者，以及原本就需要或正在同时接受肾脏移植的患者。“我们需要让这项技术达到可以在任何有意愿的1型糖尿病患者中安全、合理使用的程度。”
国际经验：埃德蒙顿方案提供长期数据支撑
阿尔伯塔大学副教授、埃德蒙顿项目成人内分泌科医生Anna Lam博士分享了临床观察结果：“数据显示，肾功能下降在移植围手术期的第1年最为迅速，但在移植后其下降速率会趋于平稳，与未接受免疫抑制治疗的普通1型糖尿病人群的下降速率相同。”
监管差异与患者分层：美国面临更重负担
Joslin糖尿病中心内分泌科医生Jason Gaglia博士从监管角度分析了现状。作为美国国立卫生研究院（NIH）临床混合移植团队的前成员——该团队是美国首个成功重现“埃德蒙顿方案”的团队——他指出，在美国，胰岛被作为药物进行监管，因此监管负担明显重于其他国家。
Gaglia博士还指出了患者分层筛选的难题：“目前我们只能治疗需求最迫切的人群，即正在经历严重低血糖事件的患者。但如果放宽这一限制，我们还不知道该如何划定界限。”他进一步警告说：“目前的治疗成本极高，我们实际上必须对患者进行严格筛选，否则整个医疗系统将面临破产风险。我们需要弄清楚如何划定这条线，并随着治疗成本的降低，不断向前推进这条线，从而惠及更多患者。”
联合治疗与患者声音：未来10年的优先事项
Breakthrough T1D首席科学官Sanjoy Dutta博士强调了开放态度的重要性：“我们正在密切关注联合治疗方案。可以预见，至少在未来10年内，我们必须对联合治疗方案持开放态度。”他补充说，扩大符合干细胞衍生β细胞疗法条件的人群应成为主要目标。
Skyler博士和Dutta博士共同讨论了将患者实际需求纳入新疗法开发过程的重要性。Skyler博士表示：“我们需要经过验证的患者自我报告结局来评估疾病负担，明确哪些问题可以被纠正，并在开始扩大目标人群时将这些指标体现在临床试验中。必须以系统和有价值的方式将患者的意见纳入考量。”Dutta博士则补充说，开放监管路径同样是让疗法惠及广大糖尿病患者的关键。
展望未来：消除盲区，降低费用，探索新移植部位
在讨论未来5年的最佳预期情景时，Skyler博士表示：“我们需要让更多研发产品的公司进入这一体系并扩大规模，并希望说服监管机构和独立医疗系统接受相关的适应证标准，这样我们才能全面考察各类人群以及试图改变免疫保护策略的各种方法。”
Gaglia博士对克服监管障碍表示信心，但再次强调了关注治疗成本的必要性。与会者随后就“产能限制成为扩张障碍”的问题展开了深入讨论。
最后，专家们分享了各自的首要任务。Lam博士从临床角度表示：“我的首要任务是消除认知盲区以及优化1型糖尿病的管理。”她担心现有评估可能未能全面捕捉到接受该治疗选项患者的生活质量隐患。
Dutta博士则将重点放在制定发展路线图上。Gaglia博士对此表示赞同，并补充说他的其他优先事项是让更广泛的人群参与临床试验，以及致力于减少胰岛移植受者的免疫抑制治疗。Skyler博士则表达了对肝脏是否为胰岛最佳移植部位的担忧，指出随着干细胞研究的不断扩展，应当考虑针对替代移植部位开展相关研究。 2 comments
干细胞衍生β细胞疗法被视为1型糖尿病的潜在革命性治疗手段。2026年美国糖尿病协会科学年会（ADA2026）一场题为“弥合差距：推动干细胞衍生β细胞疗法走向广泛临床应用”的专题讨论会汇聚多位国际顶尖专家，深入探讨了患者筛选、免疫抑制、监管障碍及未来发展方向等关键议题
从胰岛移植到干细胞：突破免疫抑制瓶颈
迈阿密大学糖尿病研究所教授Jay Skyler博士在研讨会上回顾了胰岛移植的发展历程。他指出，使用尸体来源的供体胰岛进行治疗已有数十年历史，但患者需终生接受免疫抑制治疗，这一严重副作用极大限制了该疗法的应用范围。
“我们真正需要的是取得重大突破，以减少长期以来依赖的严重免疫抑制方案，”Skyler博士强调。他补充说，目前干细胞衍生β细胞疗法仅适用于两类患者群体——反复发生严重低血糖的患者，以及原本就需要或正在同时接受肾脏移植的患者。“我们需要让这项技术达到可以在任何有意愿的1型糖尿病患者中安全、合理使用的程度。”
国际经验：埃德蒙顿方案提供长期数据支撑
阿尔伯塔大学副教授、埃德蒙顿项目成人内分泌科医生Anna Lam博士分享了临床观察结果：“数据显示，肾功能下降在移植围手术期的第1年最为迅速，但在移植后其下降速率会趋于平稳，与未接受免疫抑制治疗的普通1型糖尿病人群的下降速率相同。”
监管差异与患者分层：美国面临更重负担
Joslin糖尿病中心内分泌科医生Jason Gaglia博士从监管角度分析了现状。作为美国国立卫生研究院（NIH）临床混合移植团队的前成员——该团队是美国首个成功重现“埃德蒙顿方案”的团队——他指出，在美国，胰岛被作为药物进行监管，因此监管负担明显重于其他国家。
Gaglia博士还指出了患者分层筛选的难题：“目前我们只能治疗需求最迫切的人群，即正在经历严重低血糖事件的患者。但如果放宽这一限制，我们还不知道该如何划定界限。”他进一步警告说：“目前的治疗成本极高，我们实际上必须对患者进行严格筛选，否则整个医疗系统将面临破产风险。我们需要弄清楚如何划定这条线，并随着治疗成本的降低，不断向前推进这条线，从而惠及更多患者。”
联合治疗与患者声音：未来10年的优先事项
Breakthrough T1D首席科学官Sanjoy Dutta博士强调了开放态度的重要性：“我们正在密切关注联合治疗方案。可以预见，至少在未来10年内，我们必须对联合治疗方案持开放态度。”他补充说，扩大符合干细胞衍生β细胞疗法条件的人群应成为主要目标。
Skyler博士和Dutta博士共同讨论了将患者实际需求纳入新疗法开发过程的重要性。Skyler博士表示：“我们需要经过验证的患者自我报告结局来评估疾病负担，明确哪些问题可以被纠正，并在开始扩大目标人群时将这些指标体现在临床试验中。必须以系统和有价值的方式将患者的意见纳入考量。”Dutta博士则补充说，开放监管路径同样是让疗法惠及广大糖尿病患者的关键。
展望未来：消除盲区，降低费用，探索新移植部位
在讨论未来5年的最佳预期情景时，Skyler博士表示：“我们需要让更多研发产品的公司进入这一体系并扩大规模，并希望说服监管机构和独立医疗系统接受相关的适应证标准，这样我们才能全面考察各类人群以及试图改变免疫保护策略的各种方法。”
Gaglia博士对克服监管障碍表示信心，但再次强调了关注治疗成本的必要性。与会者随后就“产能限制成为扩张障碍”的问题展开了深入讨论。
最后，专家们分享了各自的首要任务。Lam博士从临床角度表示：“我的首要任务是消除认知盲区以及优化1型糖尿病的管理。”她担心现有评估可能未能全面捕捉到接受该治疗选项患者的生活质量隐患。
Dutta博士则将重点放在制定发展路线图上。Gaglia博士对此表示赞同，并补充说他的其他优先事项是让更广泛的人群参与临床试验，以及致力于减少胰岛移植受者的免疫抑制治疗。Skyler博士则表达了对肝脏是否为胰岛最佳移植部位的担忧，指出随着干细胞研究的不断扩展，应当考虑针对替代移植部位开展相关研究。 2 comments
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