编者按

时值初夏，京城天朗气清，微风送凉。第二十二届北大糖尿病论坛（PUDF 2026）于北京会议中心隆重启幕。本届论坛以前瞻性的历史眼光重磅推出"疾病修正治疗"这一核心理念，大会精心设置了14个板块、33个特约讲座及29个基础专题报告，旨在指导广大临床医生运用修正治疗策略，切实改善患者的远期预后。现整理部分荟萃内容，以飨读者！

一、疾病修正治疗：从理论到成功实践

此篇章由北京大学第一医院高妍教授和首都医科大学北京同仁医院杨金奎教授担任主席，邀请北京大学人民医院纪立农教授、中国医学科学院北京协和医院朱惠娟教授和中国医学科学院阜外医院吴永健教授担任讲者，深入阐述了对疾病修正治疗的核心理念并分享了相关临床案例。

疾病修正：从概念到实践

纪教授指出，区别于单纯改善症状或生物标志物，“疾病修正治疗”（DMT）在于通过针对病因及核心病理机制的干预，从根本上改变疾病的自然病程，实现长期缓解或低活动状态。回顾糖尿病管理的演进，从传统降糖手段到胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）、钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）等兼具心肾保护作用的新型药物问世，我们已在血糖、血压、血脂及并发症预防这四大支柱上取得了明确的疾病修正能力。展望未来，体重管理有望成为继上述四大支柱后的第五大基石，配合增肌治疗与早发糖尿病的精准干预，可以预见随着这些修正治疗策略的临床深化与普及，糖尿病患者的预期寿命与生活质量将得到革命性的提升，真正迎来全面健康获益的新篇章。

内分泌疾病修正治疗的成功案例：垂体瘤的修正治疗

朱教授以最典型的泌乳素瘤为例，强调“精准诊断”是疾病修正治疗的基石，临床需高度警惕“大分子泌乳素血症”及“钩状效应”可能引发的误诊风险。在治疗策略上，多学科协作（MDT）是核心驱动力。依据2025年最新共识，诊疗流程已进行重要调整：针对非侵袭性微腺瘤及部分大腺瘤，手术可作为首选方案以追求根治；而对于侵袭性较强的病例，仍首选多巴胺受体激动剂（DA），但需密切关注冲动控制障碍等潜在副作用。此外，替莫唑胺（TMZ）在耐药或难治性患者中的应用也取得了突破性进展。值得一提的是，协和医院通过推行内外科联合门诊及“融病房”模式，显著提升了诊疗效率与手术周转率。展望未来，垂体瘤的修正治疗仍需依托深入的机制研究与新靶点的持续开发。

脂代谢紊乱修正治疗的成功案例：PCSK9抑制剂与胆固醇水平调控

吴教授强调，面对中国庞大的冠脉介入手术量（年手术量超400万例），心血管医生需借鉴内分泌科的诊疗理念，从单纯依赖支架转向病因层面的主动修正。回顾历史，从4S研究确立降脂核心地位，到如今提出ACS患者的“双抗双降”策略，临床已从被动对症走向了斑块逆转与血管修复的新阶段。PCSK9抑制剂及小干扰RNA等强效药物的问世，让血脂深度达标成为可能；而脂蛋白(a)作为新兴独立危险因素，其靶向药物的研发也取得了突破。未来，随着基因编程等技术的融入，将真正实现从单一降脂到全生命周期精准干预的疾病修正治疗。

二、1型糖尿病的疾病修正治疗

此篇章由北京大学医学部王宪教授和北京医院潘琦教授担任主席，邀请中国医学科学院北京协和医院王迁教授、中南大学湘雅二医院周智广教授、上海长征医院殷浩教授担任讲者，共同探究1型糖尿病的疾病修正治疗思路。

他山之玉:风湿性疾病的疾病修正治疗

王教授讲到，虽然风湿免疫科的治疗手段相对有限，但“疾病修正治疗”的理念与临床常说的改善病情抗风湿药（DMARDs）逻辑高度契合。许多自身免疫性疾病（如类风湿关节炎、系统性红斑狼疮）具有多器官受累和反复发作的特点，其病程中不可逆的脏器损伤积累决定了患者的最终预后。因此，我们的修正治疗核心在于改变疾病的自然病程，而不仅是控制症状。实现这一目标有三条关键路径：一是把握早期治疗的“时间窗”，利用更新的诊断标准避免漏诊延误；二是坚持“达标治疗”，通过客观指标严密监控并设定阶段性目标，从而阻断远期残疾；三是强化治疗策略，从传统的甲氨蝶呤等锚定药物，到生物制剂及小分子靶向药的创新应用，不断深入发病机制进行干预。未来，随着跨学科合作的加深与新药研发，临床将致力于帮助患者实现更深度的缓解与高质量的无药生存。

1型糖尿病的疾病修正药物治疗

周教授指出，1型糖尿病的疾病修正治疗旨在通过精准干预自身免疫进程，保护胰岛β细胞功能以改变疾病的自然病程。目前的治疗策略强调根据疾病分期进行个体化布局：在亚临床期（1期和2期），CD3单抗（Teplizumab）作为首个获批的免疫疗法，能显著延缓高危人群发病近3年，而口服胰岛素等预防手段则需结合基因背景筛选适用人群；在新发及成人隐匿性自身免疫糖尿病（LADA）阶段，GLP-1RA、JAK抑制剂以及沙格列汀联合维生素D3等方案均展现出良好的β细胞功能保护作用。未来，随着对遗传易感性和免疫机制的深入探索，基于不同阶段的个体化联合干预与新型疫苗研发，将成为实现1型糖尿病功能性治愈的重要方向。

1型糖尿病的疾病修正细胞治疗：从胰岛移植到干细胞治疗

殷教授针对糖尿病终末期及脆性1型糖尿病治疗中供体胰岛严重匮乏与免疫排斥瓶颈，分享了其团队基于定向分化的内胚层特异性干细胞技术路径，成功构建的可规模化、显著降低致瘤风险且细胞组分高度模拟天然胰岛的再生体系。通过全球首例自体及异体再生胰岛移植临床探索，证实了该疗法在恢复C肽分泌、实现长期脱离胰岛素（最长随访近30个月）方面的功能性治愈潜力，并首次验证了即便病程长达20~30年的1型糖尿病患者体内仍存在致病性T细胞的免疫记忆，需依赖标准免疫方案维持疗效。目前该技术已获得中美两地临床试验批准（IND），正推进二期临床试验，并致力于通过基因编辑通用型细胞、预血管化及深低温冻存突破等前沿研究，以期在2027年前实现无需终身服用免疫抑制剂的功能性治愈。

三、糖尿病预防与疾病修正

此篇章由北京大学第一医院郭晓蕙教授和首都医科大学宣武医院孙宇教授担任主席，邀请中国医学科学院阜外医院李光伟教授和北京清华长庚医院肖建中教授担任讲者，共同探究糖尿病的疾病修正治疗思路。

生活方式干预糖尿病前期可以修正糖尿病的自然病程吗?

李教授基于中国大庆研究及国际DPP/DPS研究的长期随访证据指出，给出了肯定答案。但李教授也指出，这一疗效具有严格的条件依赖性：中等强度的生活方式干预（特别是持续≥4年并实现体重减轻≥5%），不仅能显著降低糖尿病前期人群转化为糖尿病的发病率，更关键的是能产生长达数十年的“遗留效应”。30年随访数据显示，该干预可分别降低约33%的全因死亡率、47%的心血管事件及微血管病变风险；该研究首次确立了生活方式干预通过延缓或逆转糖尿病前期状态来改善心血管预后的因果关系，且其减重获益独立于血糖控制。尽管早期欧美研究因干预时长不足（<4年）或他汀等药物干扰未获阳性结果，但随着美国DPPOS最终证实干预后缓解者心血管风险减半，全球共识正逐步从单纯关注血糖转向将糖尿病前期的强化管理作为心血管疾病一级预防的关口前移策略。

药物干预糖尿病前期可以修正糖尿病的自然病程吗?

肖教授则指出，虽然生活方式干预是预防糖尿病的基石且效果显著（如中国大庆研究证实持续干预4年以上可产生长达30年的心血管及死亡获益），但受限于长期依从性差及“天花板效应”，其在实际落地中面临巨大挑战。因此，药物干预作为不可或缺的补充策略，能够克服生活方式难以坚持的瓶颈，为高危人群提供有效的行为缓冲。目前，从经典的二甲双胍、α-糖苷酶抑制剂（对中国人群特异性获益明显）到新兴的GLP-1受体激动剂（如司美格鲁肽，在同等减重幅度下显示出预防效果优于单纯生活方式干预的潜力）及SGLT2抑制剂，各类药物通过改善胰岛素抵抗、保护β细胞功能及促进体重减轻等多重机制，均显示出降低新发糖尿病风险及逆转糖代谢异常的潜力。未来的管理策略应转向基于风险分层的精准干预，即对高龄、肥胖等高危人群实施“生活方式+药物”的联合方案，并利用AI技术辅助长期行为管理，同时探索新型药物在逆转病程中的长期应用模式，以真正实现阻断糖尿病自然病程并改善心血管预后的目标。

截至目前，

北大糖尿病论坛仍在

精彩进行中，

明日将呈现更多亮点内容，

本刊将持续跟进报道，

敬请持续关注！ 2 comments